Вчені наблизилися до контролю над тяжкою формою епілепсії за допомогою генної терапії
Хворобу досі лікують видаленням ділянки мозку або руйнуванням тканин лазером
Науковці випробували експериментальну генну терапію, яка здатна суттєво зменшити кількість нападів у людей із тяжкою формою епілепсії, що не піддається медикаментозному лікуванню. Завдяки введенню спеціального гена безпосередньо в мозок кількість нападів у трьох пацієнтів суттєво скоротилася, причому в одного з них судоми зникли повністю.
Результати дослідження опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine, про що повідомляє The Independent. Новий метод орієнтований насамперед на пацієнтів із резистентною до ліків епілепсією, коли стандартні протисудомні препарати не дають змоги контролювати хворобу. Для доставки гена у ділянку мозку, відповідальну за виникнення судом, дослідники застосували модифікований вірус.
Учасниками дослідження стали троє дорослих, які мали епілепсію протягом періоду від 10 до 25 років, і кожному з них діагностували форму захворювання, пов'язану зі склерозом гіпокампу. Під час операції хірурги ввели модифікований вірус у рубцеву тканину мозку, і він доставив ген у збуджувальні нейрони - клітини, що формують надмірну електричну активність, яка викликає напади. Після цього змінені нейрони набули здатності реагувати на клозапін - уже існуючий препарат, який дозволяє пригнічувати їхню надмірну активність.
Уже за два місяці після втручання частота нападів у двох учасників знизилася з 4,5 до 0,5 на місяць, а в третього пацієнта - з чотирьох випадків до нуля. Показовою виявилася ситуація, коли один з учасників випадково перестав приймати призначені ліки, через що в нього стався напад двічі, проте після відновлення прийому препарату судоми знову зникли.
"Такий підхід поєднує точність хірургічного втручання та можливості генної терапії", - зазначила невролог Каліфорнійського університету в Сан-Дієго Олівія Кім-Макманус.
Метью Уокер, невролог з Університетського коледжу Лондона, який не був причетний до цього дослідження, охарактеризував отримані результати як вражаючі й окремо відзначив незначну кількість побічних ефектів.
Чому результати поки не можна вважати остаточними
Сьогодні тяжку епілепсію, яка не піддається медикаментозному контролю, іноді лікують хірургічним шляхом - видаляють пошкоджену ділянку мозку або руйнують певні тканини лазером. Нова технологія теж вимагає операції, але замість видалення чи руйнування тканини лікарі намагаються змінити роботу конкретних нейронів.
Учасників дослідження було лише троє, тож робити висновки про ефективність і безпечність методу для ширшого кола хворих поки що зарано. Окремо фахівці застерігають щодо тривалого вживання клозапіну: у великих дозах цей препарат здатен викликати небезпечні побічні ефекти, зокрема з боку серцево-судинної системи. Надалі науковці продовжуватимуть спостерігати за трьома учасниками, аби визначити тривалість ефекту терапії, а наступним кроком стануть ширші клінічні випробування.
Раніше Інформатор повідомляв, що перший препарат проти Альцгеймера схвалили у США - ліки Leqembi здатні сповільнювати прогресування хвороби, хоча й мають серйозні побічні ефекти. Також ми писали, що на Львівщині зросла кількість хворих на туберкульоз - лише за жовтень область поповнилася 60 новими випадками, а лікарі наголошують на важливості вчасної діагностики замість самолікування.
Слідкуйте за нами у Telegram
Зараз читають на Інформаторі
