Ученые приблизились к контролю над тяжелой формой эпилепсии с помощью генной терапии
Болезнь до сих пор лечат удалением участка мозга или разрушением тканей лазером
Ученые испытали экспериментальную генную терапию, способную существенно уменьшить количество приступов у людей с тяжелой формой эпилепсии, не поддающейся медикаментозному лечению. Благодаря введению специального гена непосредственно в мозг количество приступов у трех пациентов существенно сократилось, причем у одного из них судороги исчезли полностью.
Результаты исследования опубликованы в медицинском журнале The New England Journal of Medicine, о чем сообщает The Independent. Новый метод ориентирован прежде всего на пациентов с резистентной к лекарству эпилепсией, когда стандартные противосудорожные препараты не позволяют контролировать болезнь. Для доставки гена в участок мозга, ответственный за возникновение судорог, исследователи применили модифицированный вирус.
Участниками исследования стали трое взрослых, имевших эпилепсию в течение периода от 10 до 25 лет, и каждому из них диагностировали форму заболевания, связанную со склерозом гиппокампа. Во время операции хирурги ввели модифицированный вирус в рубцовую ткань мозга, и он доставил ген в возбудительные нейроны – клетки, формирующие чрезмерную электрическую активность, вызывающую приступы. После этого измененные нейроны приобрели способность реагировать на клозапин – уже существующий препарат, позволяющий подавлять их чрезмерную активность.
Уже через два месяца после вмешательства частота приступов у двух участников снизилась с 4,5 до 0,5 в месяц, а у третьего пациента – с четырех случаев до нуля. Показательной оказалась ситуация, когда один из участников случайно перестал принимать назначенное лекарство, из-за чего у него произошло приступ дважды, однако после возобновления приема препарата судороги снова исчезли.
"Такой подход сочетает точность хирургического вмешательства и возможности генной терапии", – отметила невролог Калифорнийского университета в Сан-Диего Оливия Ким-Макманус.
Мэтью Уокер, невролог из Университетского колледжа Лондона, не причастный к этому исследованию, охарактеризовал полученные результаты как впечатляющие и отдельно отметил незначительное количество побочных эффектов.
Почему результаты пока нельзя считать окончательными
Сегодня тяжелую эпилепсию, не поддающуюся медикаментозному контролю, иногда лечат хирургическим путем – удаляют поврежденный участок мозга или разрушают определенные ткани лазером. Новая технология тоже требует операции, но вместо удаления или разрушения ткани врачи пытаются сменить работу конкретных нейронов.
Участников исследования было только трое, поэтому делать выводы об эффективности и безопасности метода для более широкого круга больных пока рано. Отдельно специалисты предостерегают длительное употребление клозапина: в больших дозах этот препарат способен вызывать опасные побочные эффекты, в частности со стороны сердечно-сосудистой системы. В дальнейшем ученые будут продолжать наблюдать за тремя участниками, чтобы определить продолжительность эффекта терапии, а следующим шагом станут более широкие клинические испытания.
Ранее Информатор сообщал, что первый препарат против Альцгеймера был одобрен в США - лекарства Leqembi способны замедлять прогрессирование болезни, хотя и имеют серьезные побочные эффекты. Также мы писали, что на Львовщине возросло количество больных туберкулезом - только за октябрь область пополнилась 60 новыми случаями, а врачи отмечают важность своевременной диагностики вместо самолечения.
Следите за нами в Telegram
Сейчас читают на Информаторе
