Генна терапія допомогла дорослим тваринам відновити пошкоджені нейронні зв'язки сітківки ока
Американські науковці довели, що доросла сітківка ока здатна не просто зберегти зір, а й фізично відновити неправильно сформовані нервові зв'язки. Відкриття зробила команда з Університету штату Мічиган після майже десятирічного дослідження генної терапії рідкісної спадкової патології зору. У дорослих тварин з вродженим дефектом ученим вдалося не лише зупинити руйнування сітківки, а й запустити справжню перебудову нервової тканини. Це відкриває шлях до нових підходів у лікуванні спадкових і дегенеративних хвороб ока.
Дослідники зосередилися на мутації гена CaBP4, який відповідає за правильну роботу кальцієвих каналів і передачу сигналів між світлочутливими клітинами сітківки та зоровим шляхом. За допомогою модифікованого вірусного вектора - своєрідного "кур'єра" для генетичного матеріалу - вони доставили здорову копію гена прямо в сітківку дорослих собак породи Уіппет із цією спадковою патологією. Про результати експерименту повідомляє видання Блік.
Ефект виявився значно сильнішим, ніж просте відновлення вироблення одного білка. У тварин почав розширюватися зовнішній сітчастий шар сітківки - та сама зона, де фоторецептори контактують з іншими нервовими клітинами і яка через генетичний дефект спершу сформувалася неправильно. Крім того, дозріли й подовжилися синаптичні стрічки всередині світлочутливих клітин - структури, без яких неможлива безперервна передача сигналу.
Найприємніше, що ефект не був короткочасним спалахом. Повторні обстеження протягом трьох років показали: нові зв'язки не зникли, а тварини демонстрували стабільно кращий зір, особливо в сутінках і за слабкого освітлення. Раніше науковці вважали, що неправильно сформовані в дитинстві нейронні мережі практично неможливо "перепідключити" у дорослому віці - і це дослідження переглядає таке уявлення.
Поки що радіти рано: експеримент проводили на собаках із конкретною рідкісною мутацією, тож безпеку та ефективність методу для людського ока ще потрібно перевірити окремо. Наступним кроком стане адаптація технології та доклінічні й клінічні випробування вже для людей.
Але сама ідея - що доросла сітківка має прихований резерв для структурного "ремонту" - вже важлива новина для мільйонів людей зі спадковими й віковими хворобами очей. Якщо вчені зрозуміють, які молекулярні сигнали запускають таке відновлення, це може підказати нові шляхи лікування й інших дегенеративних захворювань сітківки, а не лише рідкісної мутації CaBP4.
А тим часом найкраще, що можна зробити для власних очей уже сьогодні - не чекати на диво науки, а регулярно перевіряти зір. Раніше Інформатор писав, як часто варто відвідувати офтальмолога дорослим і дітям, і на які симптоми не можна закривати очі - від спалахів і "мушок" до раптового затуманення зору.
Також ми розповідали про ще один медичний прорив - ізраїльські вчені відкрили мікробілки, здатні зупиняти й відстежувати рак. Дослідники Єврейського університету Єрусалима за допомогою штучного інтелекту виявили сотні раніше "непомічених" молекул, які можуть стати новими біомаркерами й навіть мішенями для лікування онкохвороб.