Генная терапия помогла взрослым животным восстановить поврежденные нейронные связи сетчатки глаза
Американские ученые доказали, что взрослая сетчатка может не просто сохранить зрение, но и физически восстановить неправильно сложившиеся нервные связи. Открытие сделала команда из Университета штата Мичиган после почти десятилетнего исследования генной терапии редкой наследственной патологии зрения. У взрослых животных с врожденным дефектом ученым удалось не только остановить разрушение сетчатки, но запустить настоящую перестройку нервной ткани. Это открывает путь к новым подходам в лечении наследственных и дегенеративных заболеваний глаза.
Исследователи сосредоточились на мутации гена CaBP4, отвечающего за правильную работу кальциевых каналов и передачу сигналов между светочувствительными клетками сетчатки и зрительным путем. С помощью модифицированного вирусного вектора – своеобразного "курьера" для генетического материала – они доставили здоровую копию гена прямо в сетчатку взрослых собак породы Уиппет с этой наследственной патологией. О результатах эксперимента сообщает издание Блик.
Эффект оказался значительно сильнее простого восстановления выработки одного белка. У животных начал расширяться внешний сетчатый слой сетчатки – та самая зона, где фоторецепторы контактируют с другими нервными клетками и которая из-за генетического дефекта сначала сформировалась неправильно. Кроме того, созрели и удлинились синаптические ленты внутри светочувствительных клеток – структуры, без которых невозможна непрерывная передача сигнала.
Самое приятное, что эффект не являлся кратковременной вспышкой. Повторные обследования в течение трех лет показали: новые связи не исчезли, а животные демонстрировали стабильно лучшее зрение, особенно в сумерках и при слабом освещении. Ранее учёные считали, что неправильно сформированные в детстве нейронные сети практически невозможно "переподключить" во взрослом возрасте – и это исследование пересматривает такое представление.
Пока радоваться рано: эксперимент проводили на собаках с конкретной редкой мутацией, поэтому безопасность и эффективность метода для человеческого глаза еще предстоит проверить отдельно. Следующим шагом станет адаптация технологии и доклинические и клинические испытания для людей.
Но сама идея - у взрослой сетчатки скрытый резерв для структурного "ремонта" - уже важная новость для миллионов людей с наследственными и возрастными болезнями глаз. Если ученые поймут, какие молекулярные сигналы запускают такое восстановление, это может подсказать новые пути лечения других дегенеративных заболеваний сетчатки, а не только редкой мутации CaBP4.
А между тем лучшее, что можно сделать для собственных глаз уже сегодня - не ждать чуда науки, а регулярно проверять зрение. Ранее Информатор писал, как часто следует посещать офтальмолога взрослым и детям, и на какие симптомы нельзя закрывать глаза – от вспышек и "мушек" до внезапного затуманивания зрения.
Также мы рассказывали о еще одном медицинском прорыве – израильские ученые открыли микробелки, способные останавливать и отслеживать рак. Исследователи Еврейского университета Иерусалима с помощью искусственного интеллекта обнаружили сотни ранее "незамеченных" молекул, которые могут стать новыми биомаркерами и даже мишенями для лечения онкоболезней.